Ještě nedávno by to znělo jako přehnaný slib. Jedna injekce, jeden gen a sluch, který se nikdy nerozvinul, se začne ozývat. Nová klinická studie ale ukazuje, že vrozená hluchota nemusí být v některých případech definitivní stav. A změna nepřichází po letech, ale během týdnů.
Výzkum zahrnoval deset dětí a mladých dospělých ve věku od jednoho do čtyřiadvaceti let. Všichni měli stejný genetický problém: mutaci v genu OTOF, který je klíčový pro přenos zvuku z ucha do mozku. Vědci jim pomocí neškodného viru dodali funkční verzi genu přímo do vnitřního ucha. Bez opakování, bez složité léčby. Jednorázově.
Zlepšení se objevilo rychle. Už po měsíci většina účastníků začala vnímat zvuky, které předtím neslyšela vůbec. Po šesti měsících se průměrná hranice slyšitelnosti posunula z těžké hluchoty k úrovni, která umožňuje běžnou komunikaci. U některých pacientů se sluch téměř normalizoval. Rozdíly mezi jednotlivci ale zůstaly patrné.
Nejlépe reagovaly děti, ale překvapili i dospělí
Největší efekt měla terapie u mladších dětí, především mezi pěti a osmi lety. Jedna sedmiletá dívka byla už po několika měsících schopná vést každodenní rozhovory se svou matkou. To je výsledek, který ještě před pár lety nikdo realisticky nečekal. Zajímavé ale je, že výrazné zlepšení zaznamenali i teenageři a mladí dospělí. Věk tedy není absolutní překážkou.
Autoři studie upozorňují, že nejde o „vyléčení“ ve smyslu univerzálního řešení hluchoty. Terapie cílí na velmi konkrétní genetickou příčinu. Právě to ale může být její síla. Místo kompenzace sluchadly nebo implantáty se opravuje samotný biologický mechanismus. A to s minimálními vedlejšími účinky. Bezpečnost léčby byla v průběhu sledování hodnocena jako velmi dobrá.
Studii vedl tým vědců ze švédského Karolinska Institutet ve spolupráci s několika čínskými univerzitami a nemocnicemi. Výsledky byly publikovány v prestižním časopise Nature Medicine. Autoři zároveň naznačují, že OTOF je jen začátek. Další geny spojené s hluchotou jsou složitější, ale první pokusy na zvířatech už přinášejí slibná data. Otázka tedy nezní, zda se genová terapie ve sluchu uplatní. Spíš kdy a pro kolik lidí.